El jurado premia a los dos científicos estadounidenses por identificar una molécula esencial para el desarrollo y funcionamiento de los seres vivos
El Instituto Karolinska de Estocolmo (Suecia) ha concedido este lunes el premio Nobel de Medicina a los científicos estadounidenses Victor Ambros y Gary Ruvkun por sus descubrimientos sobre los microARN y su función en la «regulación génica postranscripcional».
Ambros, de 71 años y vinculado a la Universidad de Massachusetts, y Ruvkun, de 72 años, investigador del Hospital General de Massachusetts, han revelado un principio fundamental de regulación genética que es crucial para el desarrollo y la función de los organismos multicelulares, incluyendo los humanos, según el jurado. Gracias a su investigación, se ha confirmado que el genoma humano codifica más de mil microARN, los cuales desempeñan un papel clave en procesos como el desarrollo embrionario, la diferenciación de células sanguíneas, la función muscular, las enfermedades cardíacas, las infecciones virales y la formación de tumores.
El cuerpo humano está compuesto por aproximadamente 30 billones de células que trabajan en sincronía. Cada célula contiene una copia idéntica del genoma, una secuencia de 3.000 millones de letras genéticas de ADN. Aunque todas las células tienen el mismo genoma, funcionan de manera distinta según el tipo celular, gracias a un mecanismo llamado regulación genética, que permite a las células especializadas, como las neuronas y las células cardíacas, cumplir sus funciones únicas.
El dogma central de la biología molecular, formulado en 1958, establece que la información genética se almacena en el ADN dentro del núcleo celular. Esta información se transcribe al ARN, que luego sale del núcleo para dirigir la síntesis de proteínas. Sin embargo, solo el 5% del genoma participa en este proceso, y durante años se consideró al resto como “ADN basura”.
A finales de los años 80, Ambros y Ruvkun, entonces jóvenes investigadores postdoctorales, estudiaban el gusano *C. elegans*, un organismo de un milímetro con 959 células, pero con un número de genes sorprendentemente similar al humano. Se centraron en dos genes clave, lin-4 y lin-14, que regulaban el desarrollo del gusano. En 1993, ambos científicos, trabajando por separado, publicaron en la revista *Cell* que el lin-4 produce un microARN corto que interfiere con el lin-14, evitando la síntesis de proteínas. Esto marcó la primera evidencia de que la regulación genética dependía de los microARN, compuestos por apenas 20 nucleótidos.
El descubrimiento inicialmente pasó desapercibido, ya que se pensó que solo era relevante para *C. elegans*. Sin embargo, en el año 2000, Ruvkun halló que otro microARN, let-7, está activo en diversos organismos, incluidos los humanos. Los microARN se unen al ARN mensajero y modulan la producción de proteínas. Actualmente, se conocen unos 2.500 microARN humanos, que participan en procesos biológicos esenciales.
Los microARN, menos abundantes en células tumorales, podrían frenar la formación de células malignas. Se están desarrollando pruebas diagnósticas basadas en microARN y tratamientos oncológicos que buscan restablecer su equilibrio.
Ambros y Ruvkun ya habían recibido premios prestigiosos como el Lasker y el Breakthrough en Ciencias de la Vida. En su discurso, Ambros reconoció la contribución de Rhonda Feinbaum y Rosalind Lee, esta última su esposa, a sus hallazgos.
El año pasado, Katalin Karikó y Drew Weissman fueron galardonados por el desarrollo de la vacuna contra la COVID-19 basada en ARN mensajero.
Fátima Gebauer, presidenta de la Sociedad de Estudio del ARN, resaltó la importancia de la ciencia básica para el avance médico y la necesidad de financiarla. Sònia Guil, del Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras, subrayó que los microARN han revolucionado la comprensión de la regulación génica y se utilizan como herramientas terapéuticas y marcadores clínicos.
El premio, dotado con 11 millones de coronas suecas (unos 950.000 euros), inaugura la semana de anuncios Nobel, que seguirá con Física, Química, Literatura y Paz. Cabe destacar que, desde 1901, 227 personas han ganado el Nobel de Medicina, pero solo 13 han sido mujeres.
Fuente: El pais.